近日，一项刊登在国际杂志New England Journal of Medicine上题为“Asciminib in Chronic Myeloid Leukemia after ABL Kinase Inhibitor Failure”的研究报告中，来自南澳大利亚健康和医学研究所的科学家们通过研究在白血病疗法取得重大进展。文章中，研究人员证实了下一代治疗慢性髓性白血病（CML，chronic myeloid leukemia）新型疗法的安全性和有效性。

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研究者Tim Hughes表示，我们通过研究成功开发并测试了名为asciminib的新型激酶抑制剂，其或有望成为本世纪治疗CML的突破性疗法。20世纪90年代，科学家们开发出了药物伊马替尼（imatinib），其是初的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），该药物的开发将CML从致死性疾病转化为了一种慢性疾病，许多患者都能存活很长时间。

尽管伊马替尼和随后的TKIs能够有效改善白血病患者的存活率，但其也会引发严重的副作用；当前被批准使用的TKIs并没有很好地靶向作用，其在攻击白血病细胞的同时还会损伤患者机体的健康细胞。而药物asciminib则能够选择性地阻断白血病细胞中存在的突变激酶。研究者Hughes教授说道，对150名患者进行试验后我们发现，药物asciminib具有高度的选择性，其甚至能在对其它多种TKIs并没有反应的患者机体中发挥作用。

同样重要的是，与目前的治疗手段相比，这种新型疗法对于患者而言具有良好的耐受性，而且患者的长期不良反应会明显变少；研究者表示，CML是一种血液癌症，其会促进骨髓产生大量的白细胞，过量的突变白细胞会干扰正常血细胞的产生，TKIs能够减缓或阻断白细胞的过量产生。

目前在澳大利亚有超过4000名CML患者，TKIs疗法能够有效提高CML患者的存活率，预计到2040年，这种白血病在澳大利亚将会成为常见的白血病类型。

原始出处：Timothy P. Hughes, M.D., Michael J. Mauro, M.D., Jorge E. Cortes, M.D., et al. Asciminib in Chronic Myeloid Leukemia after ABL Kinase Inhibitor Failure, New England Journal of Medicine (2019). DOI:10.1056/NEJMoa1902328