近期,明尼苏达州罗彻斯特市--梅奥诊所的一项研究表明,患者自体脂肪干细胞治疗脊髓损伤是安全的,有潜力改善创伤性脊髓损伤后的感觉和运动。这项研究结果于今年4月初发表在自然子刊Nature Communications杂志上,10名患者中有7名肌肉运动群的力量增强,对针刺和轻触的感觉增强。干细胞治疗使克里斯·巴尔病人从颈部以下瘫痪的状态转变到可以自己站立和行走。这项试验向我们表明,干细胞在治疗脊髓损伤方面是安全的,并且有潜在的益处。
在对10名成年人进行的研究中,研究小组注意到,根据美国脊柱损伤协会(ASIA)损伤量表,7名参与者的病情有所改善。这些改善包括针刺和轻触测试时感觉增强、肌肉运动群的力量增强以及有助于排便功能的肛门自主收缩功能恢复。该量表分为五个等级,从完全丧失功能到功能正常不等。七名病情有所改善的参与者在ASIA量表上都至少上升了一级。研究中有三名患者没有反应,这意味着他们的病情没有改善,但也没有恶化。 梅奥诊所在《Nature Communications》发表文章,介绍了这项“自体培养扩增的脂肪组织来源间充质干细胞(AD-MSC)鞘内移植治疗创伤性脊髓损伤(SCI)”的结果——所有10例患者入组并随访96周。结果证明了自体AD-MSCs采集和鞘内给药在脊髓损伤中的安全性。在研究期间,无严重不良事件报告,根据美国脊髓损伤协会(ASIA)损伤量表,7例患者出现运动和/或感觉改善。改善包括针刺和轻触测试时感觉增强,肌肉运动群力量增强,肛门主动收缩恢复——这有助于排便功能。该量表的五个级别覆盖从完全丧失功能到正常功能。七名成绩有所改善的参与者在量表上都至少提升了一级。研究中的三名患者没有反应——没有改善,也没有恶化。干细胞治疗后无严重不良事件报告。最常见的副作用是头痛和肌肉骨骼疼痛,通过非处方治疗可以解决。 "这项研究记录了干细胞和再生医学的安全性和潜在益处,"梅奥诊所神经外科医生、研究第一作者穆罕默德-拜登(Mohamad Bydon)医学博士说。"脊髓损伤是一种复杂的疾病。未来的研究可能会显示,干细胞与其他疗法相结合,能否成为新治疗模式的一部分,改善患者的预后。 干细胞治疗后未出现严重不良反应。最常见的副作用是头痛和肌肉骨骼疼痛,通过非处方治疗即可缓解。除了评估安全性,这项1期临床试验的次要结果是评估运动和感觉功能的变化。作者指出,鉴于1期临床试验的局限性,在解释运动和感觉结果时应谨慎。目前正在更多的参与者中进行研究,以进一步评估风险和益处。 该报告重点介绍了第一位运动和感觉功能明显改善的研究参与者的经历。 克里斯·巴尔是梅奥诊所的第一个病人。七年前,他在一次冲浪事故中颈部以下瘫痪,现在他可以自己站立和行走了,这在一定程度上要归功于这项具有突破性的干细胞治疗。 克里斯·巴尔在接受干细胞治疗时,首先采集了他脂肪中间充质干细胞,并实验室中将干细胞扩增到1亿个细胞的剂量,然后将这些细胞通过腰椎穿刺注入蛛网膜下腔。经过五年多的治疗,巴尔表示这种疗法让他获得更多的独立性,可以更快的行走了。 从腹部或大腿1至2英寸的切口处抽取少量脂肪,收集参与者的干细胞。四周后,细胞在实验室中扩增到1亿个,然后注射到患者腰部的腰椎中。在两年时间里,梅奥诊所对每位研究参与者进行了10次评估。 研究的主要结果是安全性,即不良事件的性质和频率。次要结果包括感觉和运动评分、影像学、脑脊液标志物和体感觉诱发电位的变化。该方案的构建和给药对所有患者都是成功的。最常见的不良事件报告是头痛和肌肉骨骼疼痛,8例患者有反应。未见严重不良反应。在最后的随访中,7例患者的AIS等级较注射时有所改善。总之,该研究达到了主要终点,表明AD-MSC的采集和给药在创伤性脊髓损伤患者中具有良好的耐受性。在这项多学科临床试验中,参与者的脊髓因机动车事故、跌倒和其他原因而受伤。其中六人颈部受伤,四人背部受伤。参与者的年龄从18岁到65岁不等。