1型糖尿病（T1D）是由于胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞的自身免疫破坏，导致胰岛素分泌减少和血糖控制受损。缺乏胰岛素会导致身体对营养物质的处理异常，从而导致高血糖水平。高血糖会导致糖尿病酮症酸中毒，随着时间的推移，会导致并发症，如肾病/衰竭、眼病（包括视力丧失）、心脏病、中风、神经损伤甚至死亡。
由于胰岛素输送系统的局限性和复杂性，1型糖尿病患者很难实现和维持血糖控制平衡。低血糖仍然是血糖管理的一个关键限制因素，严重低血糖可导致意识丧失、昏迷、癫痫发作、受伤，甚至致命。目前的护理标准并没有解决该疾病的根本原因，而且除了胰岛素之外，还没有治愈糖尿病的方法。
会上，来自多伦多大学Ajmera移植中心胰腺和胰岛细胞移植外科主任Trevor W.Reichman教授分享了VX-880治疗1型糖尿病（T1D）的新研究进展——6名接受VX-880治疗的T1D患者血糖控制（HbA1c、TIR）均得到显著改善，其中3名完全摆脱了外源性胰岛素，重归正常生活。
当地时间10月3日，美国生物制药公司Vertex Pharmaceuticals公布了VX-880的1/2期临床试验A和B部分给药患者的长期数据。
VX-880同样是一种来源于同种异体干细胞的全分化胰岛细胞疗法，有望通过恢复胰岛细胞功能，包括葡萄糖反应性胰岛素的产生，来恢复机体调节葡萄糖水平的能力。患者通过将 VX-880 注射至肝门静脉中，来治疗 1 型糖尿病，但仍需要维持免疫抑制治疗以保护胰岛细胞不受免疫排斥。
这次所公布的临床试验是一项1/2期、多中心、单组、开放标签研究，在伴有低血糖意识受损和重度低血糖的T1D患者中开展。本研究设计为序贯、多部分临床试验，旨在评估VX-880的安全性和疗效。
研究A部分和B部分的所有患者都有超过90天的随访，并且在第90天的混合餐耐量试验（MMTT）中证明了胰岛细胞植入和内源性葡萄糖反应性胰岛素产生。所有患者在所有指标上都表现出血糖控制的改善，包括糖化血红蛋白（HbA1c）降低、持续胰岛素监测时间改善，以及外源性胰岛素使用的减少或消除。
其中2例VX-880输注后至少随访12个月的可评估患者达成主要终点，即第90天至第12个月期间消除SHEs且其HbA1c<7.0%。
这些结果是继2023年6月发布数据之后的又一结果，该数据详细说明了首批两名患者实现了胰岛素独立治疗并达到了研究的主要终点。
第一名患者在第270天至第24个月实现了胰岛素独立。这是一名患有1型糖尿病近42年的患者，在试验入组之前每天使用34个单位的外源性胰岛素。 02 第二名患者在第180天至第12个月达到胰岛素独立性。这是一名患有1型糖尿病19年的患者，在试验入组之前每天使用45.1个单位的外源性胰岛素。从第15个月开始，根据研究者的判断，该患者重新开始每天服用4个单位的基础胰岛素。 03 在数据截止日期之后，第三名患者在第180天实现了胰岛素独立。
迄今为止，VX-880在所有给药患者中通常耐受良好。大多数不良事件（AE）为轻度或中度，未发生与VX-880治疗相关的严重AE。
多伦多大学外科医学博士Trevor Reichman说：“这些结果确实令人瞩目，为那些终生承受1型糖尿病无情负担的患者带来了改变生活的治疗希望。"所有接受过 VX-880治疗的患者的血糖控制情况都有所改善，包括减少甚至不再使用外部胰岛素"。
Vertex全球药物开发和医疗事务执行副总裁兼首席医疗官Carmen Bozic医学博士说：“这些数据在我们整体的1型糖尿病研究项目中特别有意义，因为这些VX-880细胞是我们VX-264细胞加设备项目以及低免疫胰岛细胞项目的基础。我们正在紧急采取行动，将这些潜在的变革性疗法带给正在等待的患者。”
近几十年来糖尿病治疗药物不断推陈出新，但迟迟无法推开治愈T1D的大门，但探索之路不会停歇。干细胞疗法取得的新进展，为我们重拾信心，期待未来会有更多的研究成果出炉。
参考资料： [1] Vertex Presents Positive, Updated VX-880 Results From Ongoing Phase 1/2 Study in Type 1 Diabetes at the European Association for the Study of Diabetes 59th Annual Meeting. Retrieved October 4, 2023 from https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-presents-positive-updated-vx-880-results-ongoing-phase-12
免责声明：旨在科普相关知识，传递行业前沿进展，不作为医疗指导建议。
